Một loại thuốc Alzheimer mới được FDA chấp thuận làm chậm quá trình suy giảm nhận thức ở bệnh nhân

Việc giảm mảng amyloid beta được quan sát thấy đã hỗ trợ cho sự chấp thuận nhanh chóng của Leqembi.
Một loại thuốc Alzheimer mới được FDA chấp thuận làm chậm quá trình suy giảm nhận thức ở bệnh nhân

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Leqembi, một loại thuốc mới nhằm làm chậm quá trình suy giảm nhận thức ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer nhẹ hoặc giai đoạn đầu, theo một tuyên bố của cơ quan liên bang vào ngày 6 tháng 1.

Còn được gọi là lecanemab, Leqembi là loại thuốc thứ hai thuộc loại này – một loại thuốc đã được phê duyệt để điều trị bệnh Alzheimer. Loại thuốc này nhắm vào sinh lý bệnh cơ bản của bệnh và được coi là một bước phát triển quan trọng trong nỗ lực điều trị thành công bệnh Alzheimer.
Billy Dunn, M.D., Giám đốc Văn phòng Khoa học Thần kinh tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA cho biết: “Bệnh Alzheimer làm gián đoạn cuộc sống của những người mắc bệnh và có tác động tàn phá đối với những người thân yêu của họ."

"Lựa chọn điều trị này là liệu pháp mới nhất nhắm mục tiêu và ảnh hưởng đến quá trình bệnh tiềm ẩn của bệnh Alzheimer, thay vì chỉ điều trị các triệu chứng của bệnh."

ADDAFFI

Được phê duyệt thông qua Chương trình phê duyệt nhanh

Leqembi đã nhận được sự chấp thuận của FDA thông qua Chương trình Phê duyệt Nhanh, được sử dụng để phê duyệt sớm các loại thuốc giải quyết các tình trạng nghiêm trọng có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Để một loại thuốc được phê duyệt thông qua con đường này, nó phải chứng minh được tác dụng đối với điểm cuối thay thế, đây là thước đo có khả năng chỉ ra lợi ích cho bệnh nhân.

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, được tiến hành để xác nhận lợi ích lâm sàng của thuốc, gần đây đã báo cáo kết quả và FDA hy vọng sẽ sớm nhận được dữ liệu.

Các nhà nghiên cứu đã đánh giá hiệu quả của Leqembi trong một thử nghiệm với 856 bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Điều trị bắt đầu với những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn sa sút trí tuệ nhẹ của bệnh và đã xác nhận sự hiện diện của bệnh lý amyloid beta.

Các bệnh nhân trong nhóm điều trị đã giảm đáng kể các mảng beta amyloid khi liều lượng và thời gian điều trị tăng lên. Liều hiệu quả nhất, 10 miligam mỗi kg được cung cấp hai tuần một lần, đã làm giảm các mảng não có ý nghĩa thống kê so với những bệnh nhân dùng giả dược và không thấy giảm mảng amyloid beta.

Việc giảm mảng amyloid beta được quan sát thấy đã hỗ trợ cho sự chấp thuận nhanh chóng của Leqembi
Để so sánh mức độ của mảng bám amyloid-beta trong hỗn hợp các vùng não dự kiến sẽ bị ảnh hưởng nghiêm trọng bởi bệnh lý của bệnh Alzheimer với vùng não dự kiến sẽ không bị bệnh lý đó, mảng bám amyloid-beta đã được định lượng bằng phương pháp chụp cắt lớp phát xạ positron (PET) hình ảnh.

Sự cảnh báo trong đơn thuốc 

Leqembi đi kèm với cảnh báo về các bất thường hình ảnh liên quan đến amyloid (ARIA), được biết là xảy ra với các kháng thể từ lớp này.

ARIA thường không có triệu chứng, nhưng trong một số ít trường hợp, nó có thể gây ra các biến chứng nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong. Triệu chứng phổ biến nhất của ARIA là sưng tạm thời ở một số vùng não thường tự khỏi và có thể kèm theo các đốm chảy máu nhỏ trên hoặc trong não. Tuy nhiên, một số cá nhân có thể gặp các triệu chứng như đau đầu, lú lẫn, chóng mặt, thay đổi thị lực, buồn nôn và co giật.

ADDAFFI

Ngoài ra, có nguy cơ xảy ra các phản ứng liên quan đến truyền dịch với Leqembi, có thể gây ra các triệu chứng giống như cúm, buồn nôn, nôn và thay đổi huyết áp. Các tác dụng phụ được báo cáo thường xuyên nhất của Leqembi là các phản ứng liên quan đến truyền dịch, đau đầu và ARIA.

Theo thông tin kê đơn cho Leqembi, nó được chấp thuận để điều trị bệnh Alzheimer. Nên bắt đầu điều trị bằng Leqembi ở những bệnh nhân đã được chẩn đoán bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc giai đoạn đầu của chứng mất trí nhớ, vì đây là những quần thể mà thuốc đã được thử nghiệm và cho thấy có hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng.

Việc ghi nhãn thuốc cũng nói rằng không có bằng chứng nào chứng minh tính an toàn hoặc hiệu quả của việc sử dụng Leqembi ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer ở giai đoạn nặng hơn hoặc sớm hơn so với nghiên cứu.

Eisai, công ty dược phẩm dẫn đầu cuộc nghiên cứu, thông báo rằng Leqembi sẽ tiêu tốn hàng năm khoảng 26.500 đô la của mỗi bệnh nhân, mặc dù chi phí cuối cùng có thể khác nhau đối với mỗi người. Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Hiệp hội Alzheimer, Joanne Pike, cũng bày tỏ lo ngại rằng chi phí cao này có thể khiến nhiều người Mỹ không thể tiếp cận được loại thuốc này, đặc biệt là những người không có bảo hiểm theo chương trình Medicare dành cho người già do chính phủ tài trợ.

Kết quả của thử nghiệm đã được công bố trên Tạp chí Y học New England.

Phạm Tuấn
Theo Interesting engineering
CÙNG CHUYÊN MỤC
ĐỌC THÊM